Поделиться


Новости

НИКИ педиатрии стал одним из первых в России, где детям со СМА провели генную терапию препаратом «Золгенсма».    [16.04.2020]

В апреле 2020 года на территории Российской Федерации была впервые осуществлена генная терапия пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) с применением препарата AVXS-101 (онасемноген абепарвовек, зарегистрирован в США как Zolgensma®).

Это означает, что в нашей стране впервые применен генный (ген-заместительный) препарат, воздействующий на генетическую природу заболевания.

Для проведения процедуры специалисты института прошли специальное обучение при содействии производителя препарата, компании AveXis (группа компаний «Новартис»).

В настоящий момент препарат AVXS-101 не зарегистрирован для клинического применения в России. Его ввоз на территорию РФ был произведен по жизненным показаниям для конкретных пациентов. В соответствии с требованиями, определенными федеральным законом № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств», для этого было получено соответствующее решение врачебной комиссии лечебного учреждения, а также одобрение на ввоз препарата со стороны Минздрава России.

Организация своевременного доступа к препарату стала результатом объединенных усилий и слаженной работы всех вовлеченных сторон – медицинского учреждения, дистрибьютора и производителя препарата. Реализация этого проекта также была бы невозможна без поддержки и содействия со стороны Министерства здравоохранения Российской Федерации.  Благодаря этому пациенты со СМА получили возможность пройти генную терапию, не выезжая в другие страны. Это особенно актуально именно сегодня, в период крайне напряженной международной эпидемиологической ситуации.